El jueves pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) dio su primera aprobación a un fármaco que ofrece un modesto retraso en la progresión de la enfermedad de Alzheimer. Este avance brinda cierta esperanza en el tratamiento de esta enfermedad que afecta la memoria, pero también plantea desafíos en términos de seguridad, eficacia y costos.
Anteriormente, la agencia había otorgado una aprobación acelerada al fármaco conocido como Leqembi, basándose en su capacidad para reducir los depósitos de amiloide en el cerebro, una característica distintiva del Alzheimer. Sin embargo, la decisión del jueves se basó en datos adicionales que demostraron que el tratamiento ralentizaba el deterioro cognitivo y funcional en un 27% durante un período de 18 meses en comparación con el placebo. Según los expertos, esto representó una ralentización de cinco meses en la progresión de la enfermedad.
“La decisión de hoy es la primera comprobación de que un fármaco dirigido al proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer ha mostrado beneficios clínicos en esta devastadora enfermedad”, habló al respecto Teresa Buracchio, directora en funciones de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este estudio confirmatorio ha verificado que es un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Alzheimer”.
El fármaco Leqembi, que se administra por vía intravenosa cada dos semanas, ha sido aprobado para su uso en pacientes en etapa inicial con deterioro cognitivo leve o demencia incipiente causada por el Alzheimer, y que presenten una acumulación confirmada de amiloide en sus cerebros.
La FDA ha impuesto el requisito de incluir una «advertencia en caja» en la etiqueta del fármaco. Esta advertencia, a veces conocida como «recuadro negro», indica que Leqembi y otros fármacos antiamiloides de nueva generación pueden provocar inflamación y hemorragias cerebrales. Aunque los efectos secundarios, conocidos como ARIA (Anomalías de la Imagen Relacionadas con el Amiloide), suelen ser asintomáticos, en raras ocasiones pueden ocurrir eventos potencialmente mortales, según lo señalado en la advertencia.
Se cree que la muerte de tres pacientes en una fase ampliada del ensayo clínico de Leqembi está relacionada con el fármaco. Aproximadamente el 21% de los participantes que recibieron el fármaco en el ensayo experimentaron inflamación o hemorragia cerebral, o ambas condiciones, en comparación con el 9% de los que recibieron el placebo.
La advertencia en el recuadro también destaca que los pacientes que tienen dos copias de una variante genética conocida como APOE4, que aumenta el riesgo de desarrollar Alzheimer, parecen enfrentar un mayor riesgo de complicaciones y deben someterse a pruebas genéticas antes de recibir el fármaco.
En otra parte de la etiqueta, la FDA insta a los médicos a ser cautelosos al recetar Leqembi a personas que toman anticoagulantes. Algunas clínicas han manifestado su decisión de no administrar el fármaco a pacientes que estén tomando anticoagulantes debido a preocupaciones sobre posibles hemorragias cerebrales.
Leqembi, desarrollado por las compañías farmacéuticas Eisai en Tokio y Biogen en Cambridge (Massachusetts), es un anticuerpo monoclonal, una proteína fabricada en laboratorio que actúa sobre la beta amiloide en el cerebro. No es una cura y no restablece los recuerdos dañados por esta enfermedad neurodegenerativa mortal. Sin embargo, muchos neurólogos consideran que contar con un fármaco que ralentice el Alzheimer, aunque sea de forma moderada, es un hito después de años de ensayos fallidos.
Sin embargo, los efectos secundarios del medicamento y su precio de 26.500 dólares al año han generado controversia. También conocido como lecanemab, algunos médicos se muestran escépticos, ya que dudan de que el amiloide sea la causa principal del Alzheimer.
